MDR-001是一款采用人工智能驱动的药物发现平台辅助设计的偏向选择型口服小分子GLP-1受体激动剂，用于肥胖或超重患者的体重管理以及治疗2型糖尿病。该药物在已完成的临床IIb期试验中展现出明确的疗效与良好耐受性，并兼具心血管指标综合改善获益，具备Best-in-Class（同类最优）的潜力。

MDR-001的Ⅲ期中国临床试验MOBILE的主要研究者是国内内分泌学领域权威专家、北京大学人民医院内分泌科主任纪立农教授。此次研究采用多中心、随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，旨在系统性评估药物的长期疗效与安全性，由北京大学人民医院牵头，国内50家临床中心医院共同参与，共计入组约750名受试者。

▲中心启动会

依托德睿智药一站式AI药物设计平台Molecule Pro^TM、蛋白质动态模拟平台Molecule Dance^TM、知识图谱的数据挖掘平台PharmKG^TM，可以在短时间内设计全新结构分子，并对这些候选分子进行系统的临床前活性、选择性、安全性以及有效性多维度性评估，并预测其在动物模型及人体内的表现和潜在风险，以系统性工程化地加速重塑新药研发流程，并且提高临床成功概率。这些AI“预测”与实验室真实测试结果快速迭代验证，指引团队高效筛选出成药性最高、安全性最优的分子。

基于该一站式AI药物设计平台，MDR-001项目在8个月内、合成80个全新的小分子即完成PCC确认，从项目启动到获得美国IND批件仅历时19个月，用4.5年时间快速推进至Ⅲ临床试验，较传统方式临床前效率提升60%且质量更优，显著体现了AI在提速、降本、创新方面的优势。作为率先进入Ⅲ临床试验的AI设计创新药，MDR-001在中国乃至全球AI辅助药物研发领域均处于领跑地位。

通过Molecule Dance^TM结构生物学平台精准指引设计，MDR-001可特异性激活对GLP-1R/刺激性G蛋白信号通路，高效促进胰岛素分泌与食欲抑制；差异化调控β-arrestin2募集，降低受体脱敏风险，在发挥减重作用的同时可促进胰岛β细胞功能协同修复，与国内外现有GLP-1类在研药物相比，展现出显著的机制差异化和潜在临床优势。